窪田製薬HD Research Memo(6):臨床試験を進めるべく2023年内にもFDAと協議行う予定
3. エミクススタト塩酸塩
スターガルト病とは網膜の遺伝性疾患で、小児期から青年期における視力低下や色覚障害などが主な症状として挙げられる。若年性黄斑変性とも呼ばれ、欧米及び日本では15万人弱の患者がいると推定され※1、罹患率は8千~1万人に1人の希少疾患となる。大半の患者は視力0.1以下に低下すると言われており、有効な治療法がいまだ確立されていないアンメットメディカルニーズの強い疾患の1つで、エミクススタト塩酸塩(以下、エミクススタト)は米国でオーファンドラッグに指定されている。スターガルト病の市場規模は2027年に約2,300億円(1米ドル=145円換算)になるとの調査報告※2もあり、開発意義は大きいと窪田製薬ホールディングス<4596>では判断している。
※1 Market Scope, 2015 report on the Retinal Pharmaceuticals & Biologics Market;UN World Population Prospects 2015
※2 WISEGUY RESEARCH CONSULTANTS PVT LTD Global Juvenile Degeneration (Stargardt Disease) Market Research Report- Forecast to 2027
2022年8月12日付で同社は、スターガルト病を適応症とした第3相臨床試験(被験者数194名)のトップラインデータを発表し、主要評価項目及び副次的評価項目においてプラセボ群との統計的な有意差が示されなかったことを発表した。主要評価項目である黄斑委縮の進行率については、エミクススタト投与群で1.280mm2/年、プラセボ群で1.309mm2/年であった(p=0.8091)。ただし、その後のデータ解析の結果、ベースライン時の萎縮病巣面積がより小さい被験者グループ(初期症状段階)に限ると、エミクススタト投与群の24ヶ月目の黄斑委縮進行率はプラセボ群に対して40.8%と大幅に抑制され、有意差のあることが示唆されたとしている(P=0.0206、エミクススタト投与群n=34、プラセボ群n=21)。同社ではスターガルト病患者のうち、対象となりうる初期症状段階の患者は全体の80%以上を占めていると推定している。第3相臨床試験でこれら被験者群の比率が約3割と低いのは、試験対象年齢を16歳以上としたことが要因と考えられる。
このため、同社は同試験データをもって共同開発を行うべく、候補先企業との交渉を進めている状況にある。候補先企業からは、同社が2023年内に予定しているFDAとの協議の結果(同試験データに対してFDAがどのように考えているか等)を確認してから方針を決めたいとの意向を受けているようだ。FDAとの協議により、再度臨床試験を行う場合の対象となる患者数の範囲が一定割合以上であることが確認されれば、開発の意義があるとみて共同開発契約が締結され、再度、臨床試験に進む可能性が出てくる。
(執筆:フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲)
<SO>
東雲うみ、セクシーすぎる攻めたバニー姿を公開!えなこから「二刀流デカ女」と呼ばれ話題に
森口博子がNHKのど自慢であの名曲を熱唱「全然変わってない」「もうすぐ56歳ってマ?」
【川崎F】ルーキー山内日向汰、町田戦以来の先発で躍動「強い気持ちをもって試合に」進化示す
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
加藤浩次、21歳当時バイトのバーで会った大物歌手との再会に感動「こうちゃん」と呼んでくれて
【ソフトバンク】ロバート秋山&アルピー平子「体格ブラザーズ」始球式「福岡でもファンがいる」
【6月3日生まれの著名人】唐沢寿明、長島三奈、福士誠治、長澤まさみ、三浦翔平ら
大仁田厚もコンプラに屈した…「今年からやめたんだ、ひどいから」伝統芸を自ら封印
由良ゆら、美ヒップ際立つ白いレオタード風ランジェリー「大人の色気」「拡大して見ちゃった」
日仏活躍38歳女優と45歳芸達者共演に中居正広「何でちゃんとしないんだ!」だれかtoなかい次週
柏原崇(45)現在を調べてみた結果、相変わらずかっこよすぎた!
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
浜崎あゆみ、子供の写真公開に疑いの声止まず「よそのお宅の子供?」
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
大谷翔平被弾投手が悪態ついて退場処分!次打者フリーマンと対戦中に判定巡り塁審と口論
YouTuberジュキヤの動画企画が大炎上「普通に痴漢」「気持ち悪すぎ」
千原せいじのシエラレオネ巡る発言 NPO代表理事が公式謝罪忠告「最悪、国家間の問題に発展」
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
大谷翔平10試合ぶり14号 シティフィールド初アーチ、26球場目は自らの日本人記録更新
大谷に被弾→次打者判定で審判と口論→退場→「チーム、自分も最悪」→戦力外
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
柏原崇(45)現在を調べてみた結果、相変わらずかっこよすぎた!
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
元めちゃイケメンバーの三中元克(32)現在は何をしているのか調べてみた!
TikTokを賑わす「フエラムネごめんなサイダー味」がセブンイレブンで再販!じゅるるマスカットも買うなら今!
小倉優子、不自然な“二重ライン”にネット騒然「やっぱり整形?」
ガーシーが綾野剛のLINE公開でネット騒然「ショック」「すごいエンタメ」
岡本夏生(56)、1600日ぶりにブログを更新した現在が衝撃
大原櫻子、ガーシー暴露後初のSNS投稿に賛否の声「イメージ最悪になった」
森口博子がNHKのど自慢であの名曲を熱唱「全然変わってない」「もうすぐ56歳ってマ?」
東雲うみ、セクシーすぎる攻めたバニー姿を公開!えなこから「二刀流デカ女」と呼ばれ話題に
【川崎F】ルーキー山内日向汰、町田戦以来の先発で躍動「強い気持ちをもって試合に」進化示す
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
加藤浩次、21歳当時バイトのバーで会った大物歌手との再会に感動「こうちゃん」と呼んでくれて
【ソフトバンク】ロバート秋山&アルピー平子「体格ブラザーズ」始球式「福岡でもファンがいる」
【6月3日生まれの著名人】唐沢寿明、長島三奈、福士誠治、長澤まさみ、三浦翔平ら
大仁田厚もコンプラに屈した…「今年からやめたんだ、ひどいから」伝統芸を自ら封印
由良ゆら、美ヒップ際立つ白いレオタード風ランジェリー「大人の色気」「拡大して見ちゃった」
日仏活躍38歳女優と45歳芸達者共演に中居正広「何でちゃんとしないんだ!」だれかtoなかい次週