アンジェス Research Memo(9):開発対象となる遺伝性疾患治療薬の市場規模は1兆円を超える
1. ゲノム編集とOMNIプラットフォームの特徴
アンジェス<4563>のゲノム編集とは、特定の塩基配列(ターゲット配列)のみを切断するDNA切断酵素(ヌクレアーゼ)を利用して、狙った遺伝子を改変する技術を指す。以前からゲノム編集技術はあったが、2012年にこれまでの技術よりも短時間で簡単に標的とするDNA配列を切断できるCRISPR/Cas9(クリスパーキャスナイン)と呼ばれる革新的な技術が登場したことで、製薬業界においてもゲノム編集技術を用いて新薬の開発を行う動きが活発化した。ただ、これらの技術は狙った遺伝子とは異なる箇所(標的DNA配列と似た配列)を切断してしまう「オフターゲット効果」があり、安全性という面で課題となっていた。
これに対して、Emendoが独自開発したOMNIプラットフォーム技術では、標的のDNA配列を高精度に切り取る独自のヌクレアーゼ(OMNIヌクレアーゼ)をAI技術によって効率的に探索し、最適化することで「オフターゲット効果」のない安全性の高いゲノム編集が可能となる。自社開発したヌクレアーゼのうち250超については特許も申請している。ゲノム編集による医薬品の開発を進める場合には、効率性だけでなく安全性も強く求められるため、OMNIプラットフォームの持つ特徴は優位性があると弊社では評価している。
また、もう1つの特徴としてはアレル特異的遺伝子編集が可能である点が挙げられる。アレル特異的遺伝子編集とは、対をなすアレル(対立遺伝子)の一方を傷つけることなく、異常のある遺伝子のみをターゲットにして編集することを言う。ヒトは父型と母型の2つのアレル(対立遺伝子)を一対として持っており、片方のアレルが異常配列となることで発症する遺伝病を優性遺伝(機能獲得型変異/ハプロ不全)、両方のアレルに必要な遺伝子が欠損することで発症する遺伝病を劣性遺伝(複合型ヘテロ接合体/ホモ接合体)、または伴性遺伝(性別によって発症の仕方が異なる遺伝病)と呼ぶ。遺伝性疾患のうち、アレル特異的遺伝子編集の対象となるのは優性遺伝と劣性遺伝のうちの一部で、遺伝性疾患の過半を占めることになる。これはOMNIプラットフォームを活用したゲノム編集による治療薬の開発領域が幅広いことを意味している。Emendoの調べによれば、遺伝性疾患の治療薬の市場規模は全体で約2兆円の規模があり、このうち1.1兆円がOMNIプラットフォームの対象領域になりうると見ており、潜在的な成長ポテンシャルは大きい。
なお、Emendoについては独自のOMNIプラットフォーム技術が評価され、製薬分野のノーベル賞とも言われている「2023 Prix Garian(プリ・ガリアン)USA Award」のBest Startup部門にノミネートされたことを2023年8月に発表している(同部門のノミネート社数は66社)。Awardの発表は10月下旬に予定されており、受賞すればさらに注目度は高まるものと思われる。
(執筆:フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲)
<SO>
【日本ハム】佐々木朗希に負けなかった!鉄壁救援陣無失点ドロー「責任感」第2子誕生の河野12H
神奈川公立校に彗星のごとく現れたドラフト候補右腕の菅・岩瀬将 昨夏は代走のみ出場から急成長
【阪神】青柳晃洋正念場、天敵ヤクルト村上にまたも打たれ再調整「逃げているよう」岡田監督
【楽天】早川隆久「最後は日頃の行いかな」今季初オリックス戦で8回途中3失点も勝利ならず
【阪神】ミエセスが18日ヤクルト戦で1軍昇格 6回4失点青柳晃洋、中継ぎ島本浩也が抹消へ
【日本ハム】“ダブルヘッダー”細川凌平が値千金犠飛 昼奥川恭伸、夜佐々木朗希から貴重な打点
田中みな実「背徳感とともに楽しめそう」期間限定の駅ホーム酒場に期待
城田優「しれっと行きたい。奇跡を起こしたい」お忍びでのパチンコ屋入店に意欲
5・17は「ショウヘイ・オオタニデー」LAから表彰 市議会で決議、功績&歴史的な影響力で
独立一夜明け松本潤、インスタでも改めて報告 大倉忠義、河合郁人からはエール
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
大谷翔平が不運な判定で2度見逃し三振 「えん罪退場」で話題の球審は引き揚げる大谷にブチギレ
ヒカル、浮気相手とのLINE流出にドン引きの声「キモすぎる」「吐きそう」
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
吉野家が「マスク外し強要疑惑」でプチ炎上、店員さんに聞いてみると……
岡本夏生(56)、1600日ぶりにブログを更新した現在が衝撃
時代劇の常識を覆す!仇討ち・無礼討ちの厳格なルール
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
藤田ニコル「脱ぐ予定なかったのですが気づいたらノリノリで…」ヒョウ柄水着姿に大反響
元めちゃイケメンバーの三中元克(32)現在は何をしているのか調べてみた!
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
岡本夏生(56)、1600日ぶりにブログを更新した現在が衝撃
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
ヒカル、浮気相手とのLINE流出にドン引きの声「キモすぎる」「吐きそう」
ガーシー、またも綾野剛の暴露写真でネット歓喜「この写真見て笑っちゃう」
大谷翔平が不運な判定で2度見逃し三振 「えん罪退場」で話題の球審は引き揚げる大谷にブチギレ
完全にダマされた! 『ラヴィット!』あのちゃん“事故レベル”大暴走は『水ダウ』遠隔操作のしわざだった ネットも納得
元めちゃイケメンバーの三中元克(32)現在は何をしているのか調べてみた!
73歳神田正輝「旅サラダ」生放送で“12歳下俳優”から呼び捨てされ激論
【日本ハム】佐々木朗希に負けなかった!鉄壁救援陣無失点ドロー「責任感」第2子誕生の河野12H
神奈川公立校に彗星のごとく現れたドラフト候補右腕の菅・岩瀬将 昨夏は代走のみ出場から急成長
【日本ハム】“ダブルヘッダー”細川凌平が値千金犠飛 昼奥川恭伸、夜佐々木朗希から貴重な打点
【阪神】青柳晃洋正念場、天敵ヤクルト村上にまたも打たれ再調整「逃げているよう」岡田監督
【楽天】早川隆久「最後は日頃の行いかな」今季初オリックス戦で8回途中3失点も勝利ならず
【阪神】ミエセスが18日ヤクルト戦で1軍昇格 6回4失点青柳晃洋、中継ぎ島本浩也が抹消へ
田中みな実「背徳感とともに楽しめそう」期間限定の駅ホーム酒場に期待
城田優「しれっと行きたい。奇跡を起こしたい」お忍びでのパチンコ屋入店に意欲
5・17は「ショウヘイ・オオタニデー」LAから表彰 市議会で決議、功績&歴史的な影響力で
独立一夜明け松本潤、インスタでも改めて報告 大倉忠義、河合郁人からはエール