アンジェス Research Memo(9):開発対象となる遺伝性疾患治療薬の市場規模は1兆円を超える
1. ゲノム編集とOMNIプラットフォームの特徴
アンジェス<4563>のゲノム編集とは、特定の塩基配列(ターゲット配列)のみを切断するDNA切断酵素(ヌクレアーゼ)を利用して、狙った遺伝子を改変する技術を指す。以前からゲノム編集技術はあったが、2012年にこれまでの技術よりも短時間で簡単に標的とするDNA配列を切断できるCRISPR/Cas9(クリスパーキャスナイン)と呼ばれる革新的な技術が登場したことで、製薬業界においてもゲノム編集技術を用いて新薬の開発を行う動きが活発化した。ただ、これらの技術は狙った遺伝子とは異なる箇所(標的DNA配列と似た配列)を切断してしまう「オフターゲット効果」があり、安全性という面で課題となっていた。
これに対して、Emendoが独自開発したOMNIプラットフォーム技術では、標的のDNA配列を高精度に切り取る独自のヌクレアーゼ(OMNIヌクレアーゼ)をAI技術によって効率的に探索し、最適化することで「オフターゲット効果」のない安全性の高いゲノム編集が可能となる。自社開発したヌクレアーゼのうち250超については特許も申請している。ゲノム編集による医薬品の開発を進める場合には、効率性だけでなく安全性も強く求められるため、OMNIプラットフォームの持つ特徴は優位性があると弊社では評価している。
また、もう1つの特徴としてはアレル特異的遺伝子編集が可能である点が挙げられる。アレル特異的遺伝子編集とは、対をなすアレル(対立遺伝子)の一方を傷つけることなく、異常のある遺伝子のみをターゲットにして編集することを言う。ヒトは父型と母型の2つのアレル(対立遺伝子)を一対として持っており、片方のアレルが異常配列となることで発症する遺伝病を優性遺伝(機能獲得型変異/ハプロ不全)、両方のアレルに必要な遺伝子が欠損することで発症する遺伝病を劣性遺伝(複合型ヘテロ接合体/ホモ接合体)、または伴性遺伝(性別によって発症の仕方が異なる遺伝病)と呼ぶ。遺伝性疾患のうち、アレル特異的遺伝子編集の対象となるのは優性遺伝と劣性遺伝のうちの一部で、遺伝性疾患の過半を占めることになる。これはOMNIプラットフォームを活用したゲノム編集による治療薬の開発領域が幅広いことを意味している。Emendoの調べによれば、遺伝性疾患の治療薬の市場規模は全体で約2兆円の規模があり、このうち1.1兆円がOMNIプラットフォームの対象領域になりうると見ており、潜在的な成長ポテンシャルは大きい。
なお、Emendoについては独自のOMNIプラットフォーム技術が評価され、製薬分野のノーベル賞とも言われている「2023 Prix Garian(プリ・ガリアン)USA Award」のBest Startup部門にノミネートされたことを2023年8月に発表している(同部門のノミネート社数は66社)。Awardの発表は10月下旬に予定されており、受賞すればさらに注目度は高まるものと思われる。
(執筆:フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲)
<SO>
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
飛行機の「早割」とは いつからいつまで購入できる?を航空会社別に解説
「眠たいにゃあ…」寝落ちしそうな猫ちゃんをビーズソファが支えている光景が微笑ましい♪
【クリアソン新宿】平日のティアモ枚方戦でJFL新記録1万6480人「カズ効果」の22年超え
【ソフトバンク】甲斐拓也「勝負しにいきました」長年バッテリー組んだDeNA森唯斗から3ラン
学校健診で医師が下着の中のぞく 町教委が謝罪 群馬・みなかみ
横浜中華街で火災、4棟焼ける けが人なし 2時間半後にほぼ消火
新型iPad購入時に適用できる、3大キャリアの割引プログラムを比較!最もお得に購入できるキャリアは?
【6月8日生まれの著名人】森尾由美、さまぁ~ず三村マサカズ、GLAY・TERU、小関裕太ら
【広島】大瀬良大地ノーノー舞台裏 新井貴浩監督はベンチでしゃべらず「今日は彼と話してない」
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
深田えいみ、ビキニ姿で「じゃーん!Jカップ」報告に「成長中」「まジェーっすか」「重そう」
歌手の門倉有希さん 乳がんのため死去、50歳「6月6日に永眠」所属事務所が発表
橋本環奈すぎと話題呼んだアイドル中川心、動画披露し「無加工でこれはやっぱり本物」と反響の声
柏原崇(45)現在を調べてみた結果、相変わらずかっこよすぎた!
元「うたのお兄さん」横山だいすけ「NHK出入り禁止になる」 濱家の直球質問にオロオロ
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
眞鍋かをりさん、ワイドナショーでド正論を言っただけでマスコミにまで炎上させられる異常事態
水原一平被告がウーバーイーツの配達員に、NYポストが写真公開 食品や日用品を配達
大谷翔平、“怪物”スキーンズから5試合ぶり15号、得意の6月1本目がPNCパークでの初本塁打
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
柏原崇(45)現在を調べてみた結果、相変わらずかっこよすぎた!
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
元めちゃイケメンバーの三中元克(32)現在は何をしているのか調べてみた!
ガーシーが綾野剛のLINE公開でネット騒然「ショック」「すごいエンタメ」
TikTokを賑わす「フエラムネごめんなサイダー味」がセブンイレブンで再販!じゅるるマスカットも買うなら今!
小倉優子、不自然な“二重ライン”にネット騒然「やっぱり整形?」
岡本夏生(56)、1600日ぶりにブログを更新した現在が衝撃
YouTuberジュキヤの動画企画が大炎上「普通に痴漢」「気持ち悪すぎ」
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
【ソフトバンク】甲斐拓也「勝負しにいきました」長年バッテリー組んだDeNA森唯斗から3ラン
学校健診で医師が下着の中のぞく 町教委が謝罪 群馬・みなかみ
生成AIを導入する通信高校が公開授業を実施、生徒同士が生成AIの可能性をディスカッション
【広島】大瀬良大地ノーノー舞台裏 新井貴浩監督はベンチでしゃべらず「今日は彼と話してない」
BTC高値から反落、米利下げ観測後退で【フィスコ・暗号資産速報】
54歳トレンディー俳優、生放送「ビリビリ電流流され唇に口紅」衝撃シーンにスタジオ騒然
剛力彩芽がピンクヘア披露「ふみという女の子を演じる中で、やっぱり染めたいなと」松岡充は感激
ベーシックが商談管理ツール導入、商談化率が約2倍に向上
東京大学医学部附属病院が病理ガラス標本をすべてデジタル化、デジタルパソロジー導入で標本の利活用を促進