アンジェス Research Memo(1):Emendoは2023年内の臨床試験を目指し、IPOも視野に
アンジェス<4563>は、1999年に設立された大阪大学発のバイオベンチャーで、遺伝子医薬を中核とした開発を進めており、長期ビジョンとして「遺伝子医薬のグローバルリーダー」になることを目指している。新薬候補品を開発し、販売パートナーとの販売権許諾契約によって得られる契約一時金や、開発の進捗状況などによって得られるマイルストーン収入、上市後の製品売上高にかかるロイヤリティ収入を獲得するビジネスモデルである。2020年12月に米国で先進ゲノム編集技術の開発を行うEmendoBio Inc.(以下、Emendo)を子会社化した。
1. Emendoの事業方針について
ゲノム編集を従来技術よりも安全かつ高精度に実現できる技術を有するEmendoが、2023年内に臨床試験入りを目指している。希少疾患であるELANE(好中球エラスターゼ遺伝子)関連重症先天性好中球減少症(以下、SCN)※を対象とした臨床試験で、POC取得後に製薬企業への導出を目指す。その他にも眼疾患や血液疾患など複数のパイプラインの開発を進める予定だ。また、Emendoのゲノム編集技術「OMNIプラットフォーム」に関心を寄せる製薬企業やバイオベンチャーも多く、同技術のライセンス供与に向けた協議も並行して進めている。Emendoでは同技術の適応対象となる遺伝性疾患の市場規模が1兆円を超えると試算しており、潜在的な成長ポテンシャルは極めて大きい。米国ではゲノム編集技術に対する投資家の注目度も高く、臨床開発段階のバイオベンチャーの時価総額も数億ドルから数十億ドルの評価がなされている。パイプラインの本数や開発状況、ライセンス契約の有無等にもよるが、Emendoについても臨床開発段階でIPOを行い、株式市場から開発資金を調達していくことを視野に入れている。
※顆粒球系細胞の成熟障害により発症する好中球減少症で、発症すると細菌感染などが起きやすくなり、中耳炎や気道感染症、皮膚感染症等を繰り返し、敗血症等により死亡することもある。
2. 主要開発パイプラインの動向
同社は2022年9月に新型コロナウイルス感染症(武漢型)向けDNAワクチンの開発中止を決定し、新たに米国スタンフォード大学と改良型DNAワクチンの経鼻投与製剤に関する共同研究契約を締結したことを発表した。また、カナダのVasomune Therapeutics(以下、Vasomune)と共同開発中の治療薬「AV-001」(中等度から重度の新型コロナウイルス感染症肺炎患者を対象)については、前期第2相臨床試験を米国で継続中だ。慢性動脈閉塞症を対象としたHGF遺伝子治療用製品「コラテジェン(R)」に関しては、国内で進めていた安静時疼痛の追加適応を目指した開発の中止を発表し、今後は条件付き承認を得ている潰瘍の改善を効果・効能とした本承認取得に向け申請準備を進め、2024年の承認取得を目指す。米国で実施している後期第2相臨床試験については被験者登録が順調に進んでおり、2024年前半にも結果が判明する見通しだ。椎間板性腰痛症を適応症としたNF-κBデコイオリゴDNAや高血圧DNAワクチンについては、開発戦略を策定中で2023年春までに公表したい意向のようだ。そのほか、2022年5月に米Eiger Bio Pharmaceuticals Inc.(以下、アイガー)から導入したハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(以下、HGPS)及びプロジェロイド・ラミノパチー(以下、PL)※1を適応症とした治療薬「ゾキンヴィ」※2の国内での販売承認申請に向けた準備を進めている。
※1 HGPSやPLは遺伝子の突然変異により発症し、平均14.5歳までに心臓病(動脈硬化症)で死亡するのが一般的とされる。病気の症状としては深刻な成長障害、強皮症に似た皮膚、全身性脂肪性筋萎縮症、脱毛症、骨格形成不全、心血管系の衰えを伴う全身性動脈硬化の促進、衰弱性の脳卒中が含まれる。世界の患者数は600人程度で、日本でも難病指定されており、10人弱の患者が確認されている。
※2 HGPSの死亡リスク低減、プロセシング不全性早老性PLの治療薬として、2020年11月に米国で承認された。臨床試験の結果ではHGPS患者において死亡率を60%減少させ、平均生存期間を2.5年延長させることができたとしている。開発元はメルクでアイガーはメルクから全世界での独占的権利をライセンスされた。
3. 業績動向
2022年12月期第3四半期累計の売上高は前年同期比3.1%増の45百万円、営業損失は12,455百万円(前年同期は12,163百万円の損失)となった。売上高はオプショナルスクリーニング検査の手数料収入を主に計上した。費用面では、研究開発費が同37百万円増加の8,527百万円となった。新型コロナウイルス感染症ワクチンの開発費が減少した一方で、Emendoの開発費が増加した。また、Emendoののれん償却額も円安の影響で同323百万円増加した。2022年12月期の業績見通しは、営業外収益として計上する新型コロナウイルス感染症に対するワクチン開発助成金の計上時期が未確定のため、合理的な算出が可能になり次第、開示することにしている。なお、同社は今後の開発資金等を確保するため2022年10月に第三者割当による新株予約権(行使価額修正条項付)を発行した。潜在株式数は3,800万株(希薄化率24.8%)、下限行使価額は124円に設定している。主にEmendoの運営資金や事業基盤強化のための資金として充当する。
■Key Points
・安全性の高いゲノム編集技術を強みに、遺伝性疾患の治療薬開発に取組む
・Emendoが臨床開発段階に入れば米国株式市場でIPOを検討
・新型コロナウイルス感染症(武漢型)向けDNAワクチンの開発中止により2023年12月期は研究開発費が減少する見通し
・治療法がない疾病分野や希少遺伝性疾患等を対象に開発を進め、遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す
(執筆:フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲)
<SI>
藤田ニコル「初めてした日」ゆうちゃみ「体位とかも全部」親に明かしたギャル的「性事情」に騒然
乃木坂46阪口珠美、卒業発表「たまちゃん」の愛称で親しまれる16年加入の3期生
【阪神】前川右京3試合ぶりスタメンで安打も追加点チャンスの満塁で凡退「頑張ります」
Experian Ascend Technology Platform™の強化により、融資、不正対策、分析のためのソフトウェアを一変
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
ファンティアでVISA、Mastercardのクレカ使用停止となりJCB頼みか……課金者よりもクリエイターがピンチになる事態に
【阪神】中野拓夢隠れたファインプレー「コーチがいける!って」一塁からタッチアップで好機拡大
モナコ南野拓実がフランス紙レキップの今季ベストイレブン入り
【ルヴァン杯】「高い授業料」18歳東京V山本丈偉が横パスから失点、それでも監督が残した理由
【楽天】荘司康誠、登録抹消へ「自分の実力不足、それだけです」プロ最短1/3回5失点4敗目
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
TikTokを賑わす「フエラムネごめんなサイダー味」がセブンイレブンで再販!じゅるるマスカットも買うなら今!
小倉優子、不自然な“二重ライン”にネット騒然「やっぱり整形?」
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
藤田ニコル「初めてした日」ゆうちゃみ「体位とかも全部」親に明かしたギャル的「性事情」に騒然
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
吉住、なぜかR-1グランプリの大爆笑ネタが炎上させられてしまう事態に
俳優の中尾彬さんが死去、81歳 幅広く活躍 トレードマークは「ねじねじ」 妻は池波志乃
中尾彬さん「突然」心不全で死去 数年前から終活 “ねじねじ”大量に捨てられ嘆きも
マツコが通販番組「30分オペレーター増員」仕組み激白も「言わない方がよかった、夢打ち砕く」
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
岡本夏生(56)、1600日ぶりにブログを更新した現在が衝撃
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
元めちゃイケメンバーの三中元克(32)現在は何をしているのか調べてみた!
ヒカル、浮気相手とのLINE流出にドン引きの声「キモすぎる」「吐きそう」
TikTokを賑わす「フエラムネごめんなサイダー味」がセブンイレブンで再販!じゅるるマスカットも買うなら今!
ガーシー、またも綾野剛の暴露写真でネット歓喜「この写真見て笑っちゃう」
完全にダマされた! 『ラヴィット!』あのちゃん“事故レベル”大暴走は『水ダウ』遠隔操作のしわざだった ネットも納得
大谷翔平が不運な判定で2度見逃し三振 「えん罪退場」で話題の球審は引き揚げる大谷にブチギレ
藤田ニコル「初めてした日」ゆうちゃみ「体位とかも全部」親に明かしたギャル的「性事情」に騒然
乃木坂46阪口珠美、卒業発表「たまちゃん」の愛称で親しまれる16年加入の3期生
【阪神】前川右京3試合ぶりスタメンで安打も追加点チャンスの満塁で凡退「頑張ります」
ファンティアでVISA、Mastercardのクレカ使用停止となりJCB頼みか……課金者よりもクリエイターがピンチになる事態に
Experian Ascend Technology Platform™の強化により、融資、不正対策、分析のためのソフトウェアを一変
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
【阪神】中野拓夢隠れたファインプレー「コーチがいける!って」一塁からタッチアップで好機拡大
モナコ南野拓実がフランス紙レキップの今季ベストイレブン入り
【ルヴァン杯】「高い授業料」18歳東京V山本丈偉が横パスから失点、それでも監督が残した理由
【楽天】荘司康誠、登録抹消へ「自分の実力不足、それだけです」プロ最短1/3回5失点4敗目