アンジェス Research Memo(8):アライアンス戦略による新規事業への展開も視野に入れる(2)
3. 新規事業領域への展開
「次の10年」を見据えた新規事業の展開に向けた取り組みにも着手しており、以下の領域において資本提携先との協業も進めながら事業化を目指している。
(1) ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療薬の開発
同社は、2019年3月にイスラエルに開発拠点を置く米国のEmendoに出資を始め※1、2020年11月に、Emendoを買収することで合意したと発表。Emendoが保有する先進のゲノム編集技術「OMNI(オムニ)」と、同社がこれまで遺伝子治療薬の開発で培ってきたノウハウを融合することで、新たな遺伝子治療薬の開発を目指している※2。
※1 Emendoは最先端のゲノム編集技術を用いて重症疾患の遺伝子薬と細胞療法を開発するバイオベンチャーで2015年に設立。同社は2019年3月に最初の出資を行い、その後の追加出資により2020年3月に約27%の出資比率となり、持分法適用関連会社としている(その後の追加出資により、現在の出資比率は約32%)。
※2 この買収の目的は、「遺伝子治療プログラムと次世代ゲノム編集プラットフォーム技術を有する世界初の企業の実現」としており、両社の経験及び専門知識の統合による、ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品の実用化及び適応症拡大の加速化を目指している。
ゲノム編集とは、特定の遺伝子を特異的に切断、編集、改変する技術。ゲノム編集技術により特定の遺伝子の機能を失わせたり、疾患の原因となっている遺伝子の異常を修正する方法が開発されてきた。CRISPR/Cas9を用いたゲノム編集技術は、革命的なゲノム編集技術で、本年のノーベル化学賞をエマニュエル・シャルパンティエ教授とジェニファー・ダウドナ教授が授与したことは記憶に新しいところであり、この技術を利用した遺伝子治療の開発が進められている。
Emendoでは、これまで一般に用いられてきた既存のCas9ヌクレアーゼとは異なる新規のRNA誘導型ヌクレアーゼ(ガイドRNAがゲノム上の標的配列にCas9ヌクレアーゼを誘導する)を探索し、これらをゲノム編集技術に応用するOMNIプロジェクトを推進してきた。
Emendoが開発するOMNIヌクレアーゼは、標的毎に最適化された、高い効率と精度を両立したヌクレアーゼである。EmendoのOMNIヌクレアーゼを用いるゲノム編集は、対立遺伝子特異的ゲノム編集を必要とする疾患への適用が期待されるため、広範囲の適応症に対する治療法を開発することができる。今後考えられる適応症として、がん、神経系、眼科、皮膚科、免疫疾患、血液系、循環器系、治療法のない常染色体顕性遺伝子疾患、厳密な発現調節を要する遺伝子疾患など多岐にわたる。
遺伝子治療薬の製法には、「コラテジェン」のように遺伝子導入のベクターとしてプラスミドを用いたもの、人に対して無害なウイルス(アデノウイルス、センダイウイルスなど)をベクターとして用いたもの、ゲノム編集技術を用いたものと大きく3つの方式があり、このうちゲノム編集技術を用いた遺伝子治療薬に関してはまだ世界でも上市実績がなく、「OMNI」技術の活用により大きく前進することが期待される。新型コロナウイルス感染症の影響で協業のスケジュールはやや遅れたものの、Emendoが取り組んでいる複数の開発パイプラインのうち、遺伝子疾患を対象とした品目について共同開発を進めるべく、今後、両社で計画を策定していく予定となっている。
(2) 診断事業(抗がん剤)
2019年8月に資本出資したイスラエルのBarcode Diagnostics(以下、Barcode)が持つ遺伝子診断技術※を用いて、がん患者一人ひとりに最も有効な抗がん剤を選択する診断技術の早期実用化に取り組んでいる。現在は複数の抗がん剤の中から患者に合うと思われる抗がん剤を臨床データや患者の状態などから医師が判断して投与しているが、第一選択薬で効果が見られず別の抗がん剤を投与するケースもある。遺伝子解析を行うことでより最適な抗がん剤の選択が可能となれば、患者負担が軽減するだけでなく医療費の削減にも寄与することになる。
※Barcodeの診断技術は、患者に有効性が期待できる抗がん剤とDNAバーコードを封入したリポソームを複数製造し、多種類の抗がん剤をごく少量ずつ一度に患者に投与したのち、DNAバーコード量を測定することで、個々の患者に有効な抗がん剤を特定するというもの。マウスを使った実験で特定できることが確認されており、将来的に乳がん患者を対象とした臨床試験の実施を目指している。
同社は2020年2月に公益財団法人がん研究会と共同研究契約を締結し、早期の実用化に向けた共同開発を開始した。がん研究会は、がんの新しい診断・治療法の開発において国際的にも評価の高い研究機関であり、がん細胞に対する抗がん剤の有効性データも数多く蓄積している。既に、実用化に向けBarcodeの診断技術を用いた実証データも出始めているようで、今後の動向が注目される。また、遺伝子診断では、がん疾患以外にも新生児の難病や希少疾患の早期診断でも需要があると見られ、将来的に取り組んでいく予定にしている。
(3) マイクロバイオーム事業
マイクロバイオーム※1を用いた医薬品の研究開発が世界的に注目を集めており、同社も同領域のパイオニア企業であるMyBioticsと2018年7月に資本提携を締結し、事業化の可能性を探索している。MyBioticsは現在、婦人科系の治療薬について欧州の大手製薬企業とライセンス契約を締結し、製剤化に向けた開発を進めているほか、感染症等の治療薬についての開発も進めている。また、2020年1月にはMyBioticsのプロジェクト※2が、専門家の厳正な審査を経て評価され、EIC Accelerator Pilot※3の資金援助先として選抜され、約200万ユーロの資金援助を受けることになったことを発表している。
※1 マイクロバイオーム(微生物叢)とは、ヒト微生物叢のゲノムとそれが発現する遺伝子群及び微生物叢とヒトの相互作用を含む広い概念を指す。この微生物叢とヒトとは共生しており、ヒトの身体は微生物叢の集合体とも言える。近年では生活習慣の変化がマイクロバイオームの生理状態の変化を誘導し、それが各疾患の増加に関係しているとの報告もあり、菌を活用して医療やヘルスケアに役立てる研究が活発化している。
※2 あらゆる民族、年齢、性別に関係なく、病気や慢性疾患の治癒、健康サプリ、薬品としての目的など、世界初となる一人ひとりにパーソナライズされた腸内細菌の生成を可能とする「MB Select」というプロジェクト。
※3 European Innovation Council(EIC)が、市場創出の可能性を秘めた画期的なイノベーションを強力に後押しすることを目的として、高リスクだが潜在的な力を秘めた製品・サービスを開発する企業に対して資金支援を行うプログラム。資金提供対象となるのは、EU加盟国またはHorizon2020の関連国に設立された営利目的の中小企業のみ(イスラエルはHorizon2020の関連国)。
マイクロバイオームの働きは精神疾患に関係しているとの研究報告があるほか、健康食品やサプリメントとして開発が進む可能性があるなど潜在的な成長性は大きい。同社も将来的にセルフメディケーションにつながる可能性のある事業として注目しており、今後の具体的な開発の方向性について検討を進めている段階にある。
(執筆:フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲)
<NB>
「転生したらグラビアアイドルだった」アンゴラ村長写真集が爆売れ 童顔笑顔に「神かわちい」
マツコが通販番組「30分オペレーター増員」仕組み激白も「言わない方がよかった、夢打ち砕く」
「THE TIME,」出演ジャズピアニスト、刺激強すぎ膝上ミニスカ「セクシー」「色っぽい」
ロッチ中岡創一結婚に祝福の嵐!出川哲朗「充電旅」公式Xや狩野英孝、事務所後輩らが次々祝福
新婚ロッチの中岡創一、周囲も祝福「1番面白かったのは島崎和歌子さん」婚姻届サインは出川哲朗
ロッチ中岡創一、ライブ配信で結婚報告 左手薬指指輪「シルバーかと思いきや金」コカド突っ込む
上川外相「うまずして……」悪質な切り取りにミスリードを誘うマスコミ、もはや何でもありなのか
【全文】ロッチ中岡創一、交際13年で結婚「ここまでこれました」コカド「初の既婚者が誕生」
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
ロッチ中岡創一が結婚 オリラジ藤森慎吾、ミキ亜生らも/最近結婚した主なお笑い芸人
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
大谷翔平が不運な判定で2度見逃し三振 「えん罪退場」で話題の球審は引き揚げる大谷にブチギレ
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
吉野家が「マスク外し強要疑惑」でプチ炎上、店員さんに聞いてみると……
元めちゃイケメンバーの三中元克(32)現在は何をしているのか調べてみた!
マンション刺殺、被害者は19歳大学生の女性 大阪・枚方
藤田ニコル「脱ぐ予定なかったのですが気づいたらノリノリで…」ヒョウ柄水着姿に大反響
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
3度逮捕の38歳小向美奈子「今はやってないですよね?」の直撃質問に”回答”
【2024年最新】自動車税・固定資産税の1番お得な支払い方法!スマホ決済8選を徹底比較
何があった!?「エアコン」が想定外の壊れ具合!投稿者に話を聞いた
岡本夏生(56)、1600日ぶりにブログを更新した現在が衝撃
玉置浩二の妻、青田典子(53)の現在がとんでもない事になっていると話題に
ユーチューバーもこう氏、元彼女・成海瑠奈について赤裸々告白
ヒカル、浮気相手とのLINE流出にドン引きの声「キモすぎる」「吐きそう」
元めちゃイケメンバーの三中元克(32)現在は何をしているのか調べてみた!
ガーシー、またも綾野剛の暴露写真でネット歓喜「この写真見て笑っちゃう」
完全にダマされた! 『ラヴィット!』あのちゃん“事故レベル”大暴走は『水ダウ』遠隔操作のしわざだった ネットも納得
大谷翔平が不運な判定で2度見逃し三振 「えん罪退場」で話題の球審は引き揚げる大谷にブチギレ
ガーシーが綾野剛のLINE公開でネット騒然「ショック」「すごいエンタメ」
「転生したらグラビアアイドルだった」アンゴラ村長写真集が爆売れ 童顔笑顔に「神かわちい」
ロッチ中岡創一、ライブ配信で結婚報告 左手薬指指輪「シルバーかと思いきや金」コカド突っ込む
【5月21日生まれの著名人】三遊亭白鳥、岡本健一、米良美一、梨花、山崎怜奈ら
ようこそ『日比谷音楽祭2024』へ!6/8(土)、9(日)楽器体験やイベント開催
ロッチ中岡創一結婚に祝福の嵐!出川哲朗「充電旅」公式Xや狩野英孝、事務所後輩らが次々祝福
名取くるみ、大胆に露出した競泳水着でファンを魅了「パルフェット撮影会でした!」
「THE TIME,」出演ジャズピアニスト、刺激強すぎ膝上ミニスカ「セクシー」「色っぽい」
アサシンクリード最新作、日本が舞台も主人公問題によってプチ炎上してしまう事態に
新婚ロッチの中岡創一、周囲も祝福「1番面白かったのは島崎和歌子さん」婚姻届サインは出川哲朗
上川外相「うまずして……」悪質な切り取りにミスリードを誘うマスコミ、もはや何でもありなのか